Гивосиран - новый препарат для лечения острой порфирии
В фармакологии появился новый класс терапии для лечения наиболее тяжелых форм острой перемежающейся порфирии. Препарат «Гивосиран» (Givosiran) — это не просто новое лекарство, а принципиально новый механизм действия, направленный на причину заболевания. В основе его работы лежит механизм РНК-интерференции. Препарат целенаправленно «выключает» избыточную активность гена ALAS1 в печени, который является триггером выработки нейротоксичных предшественников порфиринов, вызывающих тяжелые атаки. Показанием к применению «Гивосирана» являются частые, тяжелые атаки порфирии (4 и более в год), не поддающиеся контролю стандартной терапией на основе гема («Нормосанг»). Препарат вводится подкожно один раз в месяц. Это высокотехнологичное и дорогостоящее лечение, требующее постоянного медицинского контроля функции почек и печени. «Гивосиран» не зарегистрирован в РФ и назначается по решению врачебной комиссии. Наш фильм рассказывает о первой в России пациентке, получившей этот препарат, и о том, как таргетная терапия изменила прогноз и качество жизни при самом тяжелом течении редкого генетического заболевания.
В фармакологии появился новый класс терапии для лечения наиболее тяжелых форм острой перемежающейся порфирии. Препарат «Гивосиран» (Givosiran) — это не просто новое лекарство, а принципиально новый механизм действия, направленный на причину заболевания. В основе его работы лежит механизм РНК-интерференции. Препарат целенаправленно «выключает» избыточную активность гена ALAS1 в печени, который является триггером выработки нейротоксичных предшественников порфиринов, вызывающих тяжелые атаки. Показанием к применению «Гивосирана» являются частые, тяжелые атаки порфирии (4 и более в год), не поддающиеся контролю стандартной терапией на основе гема («Нормосанг»). Препарат вводится подкожно один раз в месяц. Это высокотехнологичное и дорогостоящее лечение, требующее постоянного медицинского контроля функции почек и печени. «Гивосиран» не зарегистрирован в РФ и назначается по решению врачебной комиссии. Наш фильм рассказывает о первой в России пациентке, получившей этот препарат, и о том, как таргетная терапия изменила прогноз и качество жизни при самом тяжелом течении редкого генетического заболевания.